2025 年 12 月，美國食品藥物管理局（FDA）正式認可首個 AI 藥物研發工具「AIM-NASH」，用於輔助 MASH（代謝功能障礙相關脂肪性肝炎） 臨床試驗中的肝臟組織學評估，象徵 AI 正式進入新藥研發的法規體系。
AIM-NASH 是什麼？
AIM-NASH 是一套雲端 AI 輔助數位病理工具，用於分析肝臟活檢切片影像，協助病理醫師評估：
- 脂肪變性（Steatosis）
- 發炎（肝細胞氣球樣變性、小葉發炎）
- 纖維化（Fibrosis）分期
評分依據 NASH Clinical Research Network（CRN）標準，AI 提供量化分析結果，最終判讀與責任仍由病理醫師負責。
為什麼從 MASH 下手？
MASH 臨床試驗長期面臨三大困境：
- 病理切片判讀 主觀性高
- 需要多位專家重複評估，成本高、耗時長
- 疾病負擔大，但藥物開發進展受限
FDA 希望透過 AI 標準化組織學評估，提升臨床試驗效率並降低變異性，因此選擇從 MASH 作為示範病種。
意義及里程碑
- FDA 首次正式認證 AI 為「藥物研發工具（DDT）」
AIM-NASH 不只是研究用途或內部輔助系統，而是正式納入 FDA 的 Drug Development Tool（DDT）Qualification Program，成為法規可接受的新藥研發工具。
- AI 首次「直接介入臨床試驗關鍵終點評估」
過去 AI 多被定位為輔助分析工具，此次則正式用於 MASH 臨床試驗中，影響肝臟組織學這類關鍵療效終點（primary / key secondary endpoints），直接關係到藥物是否能通過臨床與法規審查。
結語
AIM-NASH 的通過，象徵 人工智慧正式跨越研究輔助角色，進入新藥研發的核心流程。
在法規框架下，AI 成為可被信任、可被驗證的基礎工具，不僅提升臨床試驗效率，也為藥物開發建立更一致、可重現的評估標準。
隨著這套模式被驗證，未來可望逐步擴展至其他疾病與病理評估領域，成為新藥研發的重要基礎設施。
參考資料
FDA：FDA qualifies first AI-based drug development tool for MASH clinical trials, 2025
作者：郭曉蓉藥師 (社團法人台灣家庭藥師學會)
關鍵字：#AI藥物